2014年，风靡全球的“冰桶挑战赛”让“渐冻症”（ALS）这种罕见病走进更多人的视野里。除了ALS，罕见病的种类繁多，欧美国家目前发现有7000多种。在我国，由于人口基数大，有2000多万罕见病患者，每年新增患者超过20万，发病率较多的罕见疾病包括戈谢氏病、法布雷病、庞贝病、黏多糖症、苯酮尿症、地中海贫血、成骨不全症（俗称玻璃娃娃）、高血氨症、有机酸血症、威尔森氏症等。在众多罕见病中，只有不到1%的疾病有效治疗方案。

做好罕见病防治，建设健康中国

罕见病这一医学难题近年来正逐渐受到社会的认识和关注，政府也出台一系列政策支持。2019年2月27日，《罕见病诊疗指南（2019年版）》发布，为121种罕见病诊疗提供依据。国家卫生健康委员会主任马晓伟在2020年中国罕见病大会上说，做好罕见病防治工作对提高全民健康水平、建设健康中国具有重大意义。在罕见病防治方面，我国仍然存在诊断能力不足、资源分配不均衡、药物缺乏、部分“孤儿药”价格偏高、药物研发创新能力低等问题。

2021年10月11日，国家药监局药品审评中心网站发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》，并公开征求意见，以加快罕见病药品的审批速度。

抓住机遇，迎难而上

上海医药不仅是“世界500强”“全球制药企业50强”，更是国内拥有罕见病药品批文最多的公司，深耕罕见病领域是上海医药的一项重要发展战略。2020年，上海医药成立全资子公司上海上药睿尔药品有限公司，立足保障现有罕见病药物的供应，专注于罕见病药品的创新研发、制造及全产业链的布局及专业罕见病推广平台，推动中国罕见病的诊治发展。2021年11月11日，上药睿尔与凯川医药科技有限公司达成投资并购合作，上海医药的罕见病药品产品管线将更加强大。

上药睿尔将积极贯彻《健康中国2030规划纲要》，把“关爱、责任、创新、合作”融入使命，打造全国重要的罕见病药物创新研发基地、具有全球影响力的罕见病药物转化基地、罕见病药物高端国际化生产基地及急需罕见药品的保供基地，成为具有中国特色的罕见病领域领头企业，让更多的罕见病患者能够及时用上安全的放心药、救命药。

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